Поиск лекарств от алкогольной зависимости с помощью генетики и больших данных

Алкогольная зависимость — хроническое заболевание, от которого страдают миллионы людей. Одобренных лекарств для её лечения мало, и они помогают не всем. Учёные ищут новые применения уже существующим препаратам — это называется перепрофилированием лекарств.

В новом исследовании авторы создали конвейер: сначала они взяли данные генетических исследований, связанных с проблемным употреблением алкоголя, и выделили 94 гена. Затем с помощью анализа биологических сетей расширили список до 327 генов. После этого они нашли, с какими белками связываются одобренные лекарства, и отобрали те, что могут влиять на эти гены.

Из 195 препаратов, связанных с 52 генами, после проверки на безопасность и доступность данных осталось 26 кандидатов. Один из них — баклофен, который иногда используют при алкогольной зависимости не по прямому назначению. Чтобы проверить его реальную эффективность, учёные проанализировали национальную базу медицинских записей ветеранов США. Оказалось, что пациенты, получавшие баклофен, снижали потребление алкоголя сильнее, чем похожие пациенты, которые его не получали.

Это исследование показывает, как можно быстрее находить перспективные лекарства, объединяя генетику и реальные клинические данные. Однако это не готовое руководство к действию: результаты наблюдательного анализа не доказывают причинно-следственную связь, и авторы подчёркивают необходимость randomised trials — случайных испытаний, где пациентов распределяют в группы случайно. Только такие испытания могут подтвердить, что препарат действительно помогает.